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創新藥開出華南首方 短腸綜合征患者有望告別“輸液袋”

來源:中國新聞網

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關鍵詞:創新藥 華南首方 短腸綜合征

    中山大學附屬第六醫院移植外科/小腸外科主任柯嘉21日為一位短腸綜合征患者開出了替度格魯肽的華南成人首方,短腸綜合征患者有望告別“輸液袋”。


    “本以為以后難以正常飲食且離不開輸液袋維持,沒想到有希望。”來自廣東茂名的崔伯今年81歲,此前因腸系膜扭轉與腸壞死被切除大范圍腸管,術后小腸剩下約55厘米,僅為正常人小腸長度的十分之一,因剩余腸道無法吸收身體所需的營養量,他被診斷為短腸綜合征,同時因為前次手術的小腸-盲腸吻合口狹窄而疊加了腸梗阻。


    2024年9月轉入中山六院后,經過與小腸內鏡科的多學科嘗試后,柯嘉團隊為其切除狹窄的吻合口并再次行小腸-盲腸吻合,小腸長度基本無改變。術后患者恢復經口進食,并經過營養科、消化內科共同努力改善飲食方案后,生活質量獲得改善。然而因為腸道長度過短,崔伯經常出現稀便或水樣便,且便次頻繁,并伴有體重減輕、乏力等癥狀,只有依靠腸外營養輸液方可緩解。


    據悉,我國成人短腸綜合征(SBS)患病率約為0.73/1,000,000,且呈逐年上升趨勢。柯嘉介紹,SBS患者群體承受著難以言喻的痛苦,因為經口進食無法吸收足夠的營養,絕大多數SBS患者需長期依賴腸外營養支持,生活基本被靜脈“輸液袋”束縛。


    替度格魯肽于2024年2月在內地獲批,是針對成人和1歲以上兒童的SBS腸康復治療的藥物。替度格魯肽通過增加小腸絨毛長度和隱窩深度,提高殘余腸道對營養物質的自主吸收能力,打破了SBS患者長期以來無針對性藥物的現狀。


    如何讓罕見病患者有藥用、用得到、用得起、用得好,是社會各界的關注重點。廣東省衛健委推動罕見病的藥物保障難題,建立起“做好醫療服務+優化藥品供應+推動醫保支持”的罕見病醫療保障工作,減輕罕見病患者的用藥負擔。


    目前替度格魯肽可通過穗歲康等惠民保獲得較大程度報銷。柯嘉表示:“崔伯購買了茂名的‘好心保’,加上創新藥物支付補貼,他的藥物費用獲得報銷,降低經濟負擔。”

    (審核編輯: 光光)

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